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james gallagher
As vidas de seis meninos
com uma doença genética terminal foram transformadas com um tratamento pioneiro
de correção de falhas em seu DNA usando uma versão "domada" do vírus
HIV.
Os meninos sofrem da Síndrome de Wiskott-Aldrich,
que deixa seus portadores vulneráveis a sangramentos e infecções.
O tratamento foi descrito em um
estudo anglo-francês, publicado na revista científica The Journal of the American Medical Association (JAMA).
Uma das crianças, que estava em uma cadeira de
rodas, recuperou movimentos, enquanto outros pacientes também apresentaram
redução de sintomas.
A síndrome afeta até 10 crianças em cada 1 milhão
nascidas no mundo, e quase exclusivamente atinge meninos.
Mesmo pequenas "topadas" e
arranhões podem resultar em feridas que demoram a sarar. Eczemas são outro
sintoma comum, e os pacientes também ficam expostos a infecções como
pneumonias, bem como a cânceres e doenças imunodeficientes.
Tudo por causa de um erro no trecho de
DNA que contém instruções para a formação de um elemento-chave no sistema
imunológico.
O principal tratamento para a síndrome
ainda é um transplante de medula óssea - mas esta é uma opção apenas para o
caso em que doadores apresentam grande compatibilidade de tecidos, como irmãos.
Os testes no Great Ormond Street
Hospital, um dos principais hospitais infantis do mundo, e o Necker, na França,
removeram parte da medula óssea dos pacientes. Em laboratório, pesquisadores
separaram da amostra as células que regeneram o sistema imunológico. Uma versão
"domada" do HIV foi usada para "infectar" as células com o
DNA correto.
As células foram, então,
reintroduzidas no organismo das crianças.
Em seis de sete pacientes, a
terapia foi um sucesso. Reverteu sintomas e cortou significativamente o número
de noites passadas no hospital. Uma criança francesa com um caso severo de
doença autoimune não precisa mais usar uma cadeira de rodas.
No entanto, uma das crianças morreu em
decorrência de uma infecção de herpes resistente a medicamentos e adquirida
antes do início do tratamento.
Daniel Wheeler, de 15 anos, foi o
primeiro paciente britânico.
Seu irmão mais velho morreu com
Wiskott-Aldrich quando tinha menos de três anos.
"Daniel era hospitalizado
frequentemente, vivia com infecções nos ouvidos e pulmões, juntas inflamadas e
toda hora precisava de operações", disse Sarah, a mãe dos meninos, à BBC.
"Estávamos ansiosos (em relação
ao tratamento). Não sabíamos o que ocorreria a longo prazo. Mas até agora tem
sido um sucesso".
Para Adrian Thrasher, cientista do
Great Ormond Hospital, o tratamento é uma "clara e poderosa demonstração
de que a terapia genética é eficaz".
"Temos evidência de que este
tratamento tem efeitos substancialmente duradouros", completou Thrasher.
Já o professor Ian Alexander, da
Unidade de Pesquisa em Terapia Genética do Children's Medical Research
Institute, em Sydney, Austrália, afirmou que, embora o trabalho seja promissor,
ele "ainda está apenas começando".
"O campo da terapia genética
ainda está em sua infância, com a grande maioria de suas reais possibilidades
ainda a serem concretizadas", diz.