SUS passa a oferecer tratamento inovador de atrofia muscular espinhal

A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começa a oferecer gratuitamente um tratamento inédito para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que compromete os movimentos e a respiração. O tratamento será feito com o medicamento Zolgensma, considerado uma terapia genética de ponta, cujo custo médio na rede privada gira em torno de R$ 7 milhões.

Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, essa é a primeira vez que uma terapia gênica é incorporada ao SUS, colocando o Brasil entre os poucos países do mundo a disponibilizarem esse tratamento na rede pública. O medicamento é indicado para crianças de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Com a incorporação do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras para pacientes com AME tipo 1. De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença.

O Zolgensma atua substituindo a função de um gene defeituoso ou ausente, responsável por produzir uma proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores — células que controlam ações básicas como respirar, engolir e se mover.

O fornecimento do tratamento se deu por meio de um acordo com a indústria internacional, condicionando o pagamento ao sucesso do medicamento nos pacientes. O desempenho será acompanhado de forma contínua, com base em marcadores clínicos que avaliam a evolução da criança e o impacto na vida familiar.

Como acessar o tratamento

Para iniciar o processo, os responsáveis devem procurar um dos 28 centros de referência credenciados para terapia gênica de AME, distribuídos em estados como São Paulo, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Paraná, Bahia, Pernambuco, entre outros. A criança passará por triagem e seguirá o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas estabelecido pelo Ministério da Saúde. Um comitê será formado nas próximas semanas para acompanhar permanentemente os pacientes que receberem a dose única do medicamento.

Antes desse acordo, o Zolgensma já vinha sendo disponibilizado pelo Ministério da Saúde por meio do cumprimento de decisões judiciais — ao todo, 161 ações obrigaram o fornecimento do medicamento.

Entenda a doença

A atrofia muscular espinhal é uma enfermidade genética rara que afeta a produção de uma proteína vital para a sobrevivência dos neurônios motores. Sua ausência compromete os movimentos voluntários do corpo, incluindo ações fundamentais como respirar, se alimentar e se movimentar. A doença é classificada como rara por afetar menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.

Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza, para pacientes com AME tipos 1 e 2 de outras faixas etárias, os medicamentos nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos já foram emitidas, segundo informações do Ministério da Saúde.

A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começa a oferecer gratuitamente um tratamento inédito para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que compromete os movimentos e a respiração. O tratamento será feito com o medicamento Zolgensma, considerado uma terapia genética de ponta, cujo custo médio na rede privada gira em torno de R$ 7 milhões.

Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, essa é a primeira vez que uma terapia gênica é incorporada ao SUS, colocando o Brasil entre os poucos países do mundo a disponibilizarem esse tratamento na rede pública. O medicamento é indicado para crianças de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Com a incorporação do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras para pacientes com AME tipo 1. De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença.

O Zolgensma atua substituindo a função de um gene defeituoso ou ausente, responsável por produzir uma proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores — células que controlam ações básicas como respirar, engolir e se mover.

O fornecimento do tratamento se deu por meio de um acordo com a indústria internacional, condicionando o pagamento ao sucesso do medicamento nos pacientes. O desempenho será acompanhado de forma contínua, com base em marcadores clínicos que avaliam a evolução da criança e o impacto na vida familiar.

Como acessar o tratamento

Para iniciar o processo, os responsáveis devem procurar um dos 28 centros de referência credenciados para terapia gênica de AME, distribuídos em estados como São Paulo, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Paraná, Bahia, Pernambuco, entre outros. A criança passará por triagem e seguirá o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas estabelecido pelo Ministério da Saúde. Um comitê será formado nas próximas semanas para acompanhar permanentemente os pacientes que receberem a dose única do medicamento.

Antes desse acordo, o Zolgensma já vinha sendo disponibilizado pelo Ministério da Saúde por meio do cumprimento de decisões judiciais — ao todo, 161 ações obrigaram o fornecimento do medicamento.

Entenda a doença

A atrofia muscular espinhal é uma enfermidade genética rara que afeta a produção de uma proteína vital para a sobrevivência dos neurônios motores. Sua ausência compromete os movimentos voluntários do corpo, incluindo ações fundamentais como respirar, se alimentar e se movimentar. A doença é classificada como rara por afetar menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.

Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza, para pacientes com AME tipos 1 e 2 de outras faixas etárias, os medicamentos nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos já foram emitidas, segundo informações do Ministério da Saúde.