Criança alagoana que recebeu o remédio mais caro do mundo já consegue ficar de pé

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“Maria Helena está conseguindo fazer várias coisas que não conseguia antes. Ela consegue ficar de joelhos por mais tempo e até ficar de pé, algo que não fazia mais. A expectativa é de uma vida longa e cheia de saúde”, comemora Dayze Kelly, mãe da pequena de dois anos, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 2, que há um mês recebeu a dose do Zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, com custo de cerca de R$ 7,6 milhões. Em Alagoas, apenas dois pacientes receberam o medicamento, conforme o Ministério da Saúde.

Maria Helena, seus pais e sua irmã mais nova são de Cajueiro, interior de Alagoas. Em 12 de setembro de 2023, Helena foi diagnosticada com a doença rara e degenerativa que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se mover. A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao tipo 4 (segunda ou terceira década de vida), conforme a gravidade e a idade dos primeiros sintomas, sendo necessário o tratamento o mais precocemente possível.

Após o diagnóstico, Maria Helena recebeu tratamento paliativo com cinco doses do Spinraza, que, embora não seja tão caro quanto o Zolgensma, custa cerca de R$ 320 mil por dose. O medicamento é registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) desde 2017 e fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), tratando todos os tipos de AME.