Um bebê recém-nascido no Distrito Federal foi o terceiro neste ano, no Brasil, a receber uma dose do remédio mais caro do mundo, na quarta-feira. A medicação Zolgensma é utilizada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), custa R$ 7,6 milhões. Apenas uma instituição no Centro-Oeste está autorizada a aplicar o remédio, que atrai pacientes de diferentes estados.
O bebê que recebeu o medicamento foi batizado de João Guilherme pela mãe, Kelly Medeiros. Ao GLOBO, ela contou que descobriu a doença do filho ainda na gravidez, e descreveu o processo de obtenção do remédio como uma “corrida contra o tempo”.
O bebê que recebeu o medicamento foi batizado de João Guilherme pela mãe, Kelly Medeiros. Ao GLOBO, ela contou que descobriu a doença do filho ainda na gravidez, e descreveu o processo de obtenção do remédio como uma “corrida contra o tempo”.
A aplicação foi realizada no Hospital HDia, em Águas Claras. O Zolgensma é aplicado em dose única no paciente com AME, por meio de injeção na veia. Na corrente sanguínea, os anticorpos do organismo identificam as cápsulas genéticas do medicamento e iniciam, em minutos, o processo para eliminar a doença.
Desde 2022, o remédio é disponibilizado pelo SUS. Para conseguir o remédio antes, as famílias precisavam recorrer à justiça. Foi o caso de Mara Sousa, mãe do menino Gael, que começou o processo no ano passado mas recebeu a dose em agosto de 2023, quando o filho tinha 10 meses.
Em maio de 2023, a pequena Ísis Marcolino da Luz, moradora de Recife - que na época tinha apenas 8 meses - havia passado pelo procedimento no Distrito Federal.
“Esse medicamento pode ser descrito como esperança de vida em dose única”, afirmou em nota a diretora-executiva do Hospital HDia, Luciana Rodriguez Carvalho.
Indivíduos com AME não possuem o gene responsável por produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios que controlam a parte motora do corpo. Por essa razão, a AME pode afetar a habilidade de andar, comer e, em alguns casos, respirar. Ao GLOBO, Luciana explicou o funcionamento do remédio, que funciona como uma correção genética, ou seja, interrompe o ciclo da doença.
— A terapia gênica com a medicação faz com que o corpo passe a produzir essas proteínas e impede a progressão da doença. Ele não recupera o que se perdeu, mas o paciente vai passar a desenvolver os movimentos que ainda não perdeu. Por isso, quanto mais cedo o paciente toma, melhores são os resultados.